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Genetische Krankheit "SMA": Neuer Wirkstoff ist erfolgreich

BeitragVerfasst: Fr 27. Dez 2019, 18:30
von Rudi
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Hallo zusammen,

heute wurde ich im Zusammenhang mit meinem Vortrag bei unseren HSP-Info-Tagen in Bremen und in Bayern auf einen Punkt angesprochen, den ich in meinen Vorträgen thematisiert hatte. Ich sprach bei den HSP-Info-Tagen im Zusammenhang mit genetischer Forschung auch über ein neu entwickeltes Medikament, das in den USA bei der genetisch bedingten Krankheit "Spinale Muskelathrophie" (kurz: SMA) eingesetzt wird.

Die Anruferin wies mich darauf hin, dass dieses Präparat nun auch in Deutschland erfolgreich eingesetzt worden sei. Sie gab mir den Link zu dem unten eingestellten Artikel aus Focus-Online. Sie wollte gerne wissen, ob dieses neue Medikament nun auch bei unserer HSP eingesetzt werden könne, da die Symptome doch sehr ähnlich seien und bei beiden Erkrankungen ein Nerv im Rückenmark der Ausgangspunkt für die Krankheitssymtome sei. Der Artikel in Focus-Online trägt die Überschrift:

Teuerstes Medikament der Welt wirkt
Das 2-Millionen-Weihnachtswunder: Baby John bewegt die Beine


Ich schreibe diesen Beitrag, weil ich es mir gut vorstellen kann, dass auch andere HSP'ler diesen oder ähnliche Artikel lesen und zu gleichen Fragen kommen werden.

Als erstes bitte ich darum, dass sich Interessierte das
Video zu meinem Vortrag nochmals anschauen. Springt bitte an die Stelle, an der ich über dieses neue Medikament spreche. Das startet bei Minute 41:05 und läuft bis 45:20. In meinen Gedanken gehe ich auch darauf ein, welche Voraussetzungen gegeben sein müssten, damit eine solche Therapie bei HSP genehmigt werden würde. Ich zeige auf, dass es derzeit nicht realistisch ist, die notwendigen Studien bei HSP durchführen zu können. Solche Studien würden nämlich etwa 30 bis 40 Jahre laufen. Zudem gehe ich auf den Zeitpunkt der Medikamentengabe ein. Um zu verhindern, dass der durch die Erkrankung betroffene Nerv zu degenerieren beginnt, müsste diese Therapie kurz nach der Geburt erfolgen. Beides sind bei unserer HSP kaum erfüllbare Bedingungen.

Ich hatte dieses Thema dennoch auf unseren HSP-Info-Tagen aufgegriffen. Mir lag daran, aufzuzeigen, wie vielschichtig und wie intensiv an genetisch bedingten Erkrankungen geforscht wird. Ich bin mir sehr sicher, dass die Ergebnisse solcher und ähnlicher Arbeiten auch bei unserer HSP zur erhofften Lösung führen werden.

Ich weiß es, dass nun manche sagen werden, dass diese Aussage nur eine kleine Hoffnung ist und dass sie nichts bedeutet. Für diese "ewig Passiven" verweise ich auf einen Beitrag zum SPG5, der
kürzlich hier bei uns im Forum platziert wurde. Die dort beschriebene Technik kann sich mit hoher Wahrscheinlichkeit auch bei anderen SPGs nutzen lassen. Natürlich sind dafür weitere Studien erforderlich. Dafür benötigen wir aber mehr "wirklich Aktive".

Auch dieser Beitrag will erneut aufzeigen, wie intensiv die Mediziner daran Forschern, Lösungen für genetisch bedingte Erkrankungen zu finden.

Herzliche Grüße
Rudi
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