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Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Di 4. Sep 2012, 18:30
von Rudi
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Hallo zusammen,

bereits mehrfach ist hier im Forum über das großartige Forschungsprojekt berichtet worden, das von der australischen Selbsthilfegruppe finanziert wird. (Die vorherigen Berichte sind hier abrufbar). Die australischen Forscher arbeiten ja bekanntlich mit menschlichen HSP-Stammzellen, die sie den HSP-Patienten aus der Riechschleimhaut in der Nasenhöhle (=olfaktorischen Stammzellen) entnehmen. Der Vorteil dieses Verfahrens ist der, dass solche Stammzellen ganz natürliche Stammzellen sind. Sie werden nicht, wie beim Herstellen der Stammzellen aus Haut, erst durch das Zugeben von Genen oder Proteinen entwickelt.

Die Australier haben ihre
Homepage aktualisiert und nun aktuelle Berichte zu ihrem Projekt eingestellt. Ich habe diese Berichte einmal automatisch übersetzen lassen und dann sprachlich etwas verbessert. Bei einigen Fachbegriffen habe ich Erklärungen als Link hinterlegt.

In diesem Jahr durfte ich auf Treffen von HSP’lern in Bayern und in NRW einen Vortrag zum Thema "Forschung bei der HSP" halten. Themen, die nun auch unten im Bericht aus Australien angesprochen sind, wie die Aufgabe und Funktion der Mikrotubuli oder das „Farbigmachen“ von Proteinen durfte ich dort bereits -zum Teil mit kleinen Videos- ansprechen. Ich erwähne das, weil ja auch unsere Forscher in Deutschland an diesen Schwerpunkten ganz gezielt arbeiten. Bereits vor einiger Zeit konnten HSP'ler bei einem Besuch in Tübingen sehen, dass auch dort sehr intensiv mit „fluoreszierenden" Proteinen gearbeitet wird. Die HSP-Proteine werden mit Hilfe von gentechnologischen Verfahren "zum Leuchten" gebracht, so dass dann die Arbeitsweise unserer HSP-Proteine (unter leistungsstarken Mikroskopen) sichtbar wird und besser zu verstehen ist.

Abschließend bleibt für heute festzuhalten, dass die kleine Gruppe der HSP-Betroffenen in Australien großartig arbeitet. Hatten sie schon im gesamten Jahr 2011 mehr als 110.000 Dollar organisiert, so sind es in den ersten acht Monaten in diesem Jahr bereits erneut mehr als 80.000 Dollar. Da die australischen HSP'ler ihr Projekt allein betreiben, fließt jeder gewonnene Dollar in dieses Forschungsvorhaben. Ich sehe darin einen Mutmacher für uns, denn auch die Aufrufe zum Unterstützen der HSP-Forschung am ZSE in Tübingen führen ja zu unserem Glück zu einer ständig wachsenden Bereitschaft mitzumachen. Ein großes Dankeschön dafür an jeden Aktiven! So kommen wir gemeinsam voran!

Gruß
Rudi

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HSP-Forschungsbericht 27. August 2012................... Das Original ist hier abrufbar

Prof. Alan Mackay-Sim
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Olfaktorische Stammzellen von HSP‘lern geben uns weiterhin neue Einblicke, wie genetische Mutationen im Spastin zu der Erkrankung führen könnten. In den letzten Monaten haben wir daran gearbeitet, wie die Störungen des Mikrotubuli-Netzwerks innerhalb der HSP Stammzellen die Zellfunktionen beeinflussen können. Mikrotubuli sind Teil des "Straßennetz" in der Zelle, auf denen Zellorganellen an Orte bewegt werden, wo sie gebraucht werden. Von dem, was wir über die Funktion des Spastins wissen, liegt es nahe, dass Zellen von HSP-Patienten mit einer Spastin Mutationen, Störungen ihren Mikrotubuli haben. Es gibt viele Organellen (=Transport-LKW) in der Zelle, mit spezialisierten gekapselten Strukturen, die die Arbeit in der Zelle durchführen und die entscheidend sind für ihre Funktionen und ihr Überleben. Organellen bewegen sich innerhalb der Zelle auf dem Microtubuli-Netzwerk.

Wir haben gezeigt, dass bestimmte Organellen, speziell die Mitochondrien und die Peroxisomen, eine veränderte Verteilung innerhalb der HSP Stammzellen haben. Unsere Arbeit gibt uns neue Einblicke in die HSP, weil wir gezeigt haben, dass Zellen von HSP‘lern signifikante Anomalien in vielen Aspekten ihrer Biologie haben und dennoch, zur gleichen Zeit in vielerlei Hinsicht normal funktionieren können. Dies hilft zu erklären, warum Menschen mit Spastin Mutationen die HSP Symptome bis zum Erwachsenenalter nicht entwickeln. Die entscheidende Frage ist nun, was ist der Unterschied zwischen Stammzellen und kortikospinalen Motoneuronen, der es Stammzellen ermöglicht zurechtzukommen, aber den Motoneuronen zu scheitern? Wir haben diese Arbeit für die Veröffentlichung in einer internationalen, wissenschaftlichen Zeitschrift eingereicht.
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Aktuelle Arbeiten im Labor
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Dr. Yongjun Fan, Ph.D.
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In früheren Arbeiten haben wir ein paar Mikrotubuli-bindende Medikamente vorgestellt, um die Zellen zu behandeln und haben festgestellt, dass HSP-Zellen und gesunden Kontrollzellen unterschiedlich reagierten. Bei sehr niedrigen Konzentrationen können die Medikamente die stabilen Mikrotubuli bis zu bestimmten Größenordnungen retten, was auf einen möglichen Weg für HSP Behandlung hindeutet. Ich bin jetzt dabei herauszufinden, wie diese Medikamente die Mitochondrien und Peroxisomen sowie andere Zellorganellen, einschließlich Lysosomen und dem endoplasmatischen Retikulum beeinflussen. Lysosomen und endoplasmatischen Retikulum, wie Peroxisomen und Mitochondrien, sind bei der HSP in spinalen kortikalen Axone verändert.
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Momentan versuchen wir, die zellulären Mechanismen mit HSP-Zellen zu entschlüsseln.
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Einige der Veränderungen, die wir in HSP Stammzellen sehen, ähneln den zellulären Pathologien in anderen Motoneuronen-Krankheiten. Dies bedeutet, dass die vielen Mutationen bei HSP und verschiedene andere Motoneuronen-Krankheiten auf dem gleichen, gemeinsamen zellulären Signalwege wirken können. Wir haben nun einige Ideen bezüglich der Identität zu einem der gemeinsamen Wege.
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Gautam Wali, Ph.D. Doktorand
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Ich arbeite daran, wie die Änderungen in den Mikrotubuli die Bewegung der Zellorganellen in HSP Stammzellen beeinflussen. Derzeit arbeite ich am Nachverfolgen und Analysieren der Bewegung der Peroxisomen in lebenden HSP-Stammzellen. Dazu verwende ich Gentechnologie um die Peroxisomen innerhalb der Zellen mit fluoreszierendem grünen Licht auszustatten und nehme die Peroxisomen mit Zeitraffer-Video unten einem Mikroskop auf. Die Videos werden dann mit einem speziellen Computerprogramm analysiert, mit dem ich gleichzeitig die Bewegung von 150 Peroxisomen verfolgen kann. Machen Sie dies einmal für 10 Zellen aus jeder der 10 HSP Proben und der 10 Kontrollproben und es erzeugt Mengen von Daten! Ich arbeite auch am Herstellen von HSP Stammzellen, um die Stammzellen in neuronalen Zellen mit langen Projektionen, wie Axonen zu differenzieren. Der Plan ist, diese Zellen zu verwenden, um mögliche Veränderungen im Organellentransport und in der Verteilung zu testen. Ich plane, die Festlegung der Transport-Defekte der Mitochondrien zu definieren und versuche sie durch Screening vom Mikrotubuli-bindende Medikamente zu beheben.
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Simon Weyers, Ph.D. Doktorand
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Ich arbeite daran, ein Verständnis in die Dynamik der Microtubuli-Bildung in den Zellen von HSP‘lern mit und ohne Mutationen im Spastin-Gen zu bekommen. Wir denken, dass das Spastin die Geschwindigkeit verändern mit der sich die Mikrotubuli bilden, und dass dies dann die Verteilung der Organellen beeinflussen könnte. Um zu sehen, wie sich die Mikrotubuli innerhalb der Zelle bilden, setze ich eine Gentechnologie ein, die die Mikrotubuli grün leuchten lässt, während sie innerhalb der Zelle hergestellt werden. Das DNA-Konstrukt für diese Gentechnolpgie wurde uns von Prof. Niels Galjart von der Abteilung für Zellbiologie und Genetik in Rotterdam, Niederlande gegeben. Ich habe diese Methode jetzt in unserem Labor eingeführt. Der Plan ist die Verwendung von Zeitraffer-Videos um die Geschwindigkeiten der Microtubule-Bildung in HSP-Stammzellen und in gesunden Stammzellen zu messen und zu sehen, ob wir krankheitsspezifische Unterschiede in der Dynamik der Microtubuli finden können. Ich werde dann auf die Dynamik der Microtubuli achten, nachdem die Zellen mit Microtubuli bindenden Medikamenten behandelt wurden.

Re: Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Sa 15. Sep 2012, 13:50
von Sebastian
Hallo Rudi,

an dieser Stelle möchte ich mich einfach mal bei dir bedanken.
Der Vortrag beim Treffen in Unna war hervorragend und hat mir sehr viele Puzzleteile nähergebracht.
Ich finde es auch super, dass du uns immer auf dem Laufenden hälst, was die Forschung angeht.
So habe ich immer wieder das Gefühl dass sich doch etwas tut in der Forschung.

Also... DANKE! :D

Re: Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Fr 28. Dez 2012, 16:11
von Rudi
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Hallo zusammen,

das Forschungsprojekt der australischen Selbsthilfegruppe war bereits mehrfach Thema in unserem Forum. (Die vorherigen Berichte sind hier abrufbar). Aktuell gibt es nun die ersten Ergebnisse aus diesem Projekt, die mit Datum vom 20.12.2012 veröffentlicht wurden. Die australischen Forscher stellen fest, dass sie nun an menschlichen HSP-Zellen nachweisen konnten, dass so genannte „Microtubulus bindende“ Arzneimittel eine positive Wirkung in den untersuchten Zellen zeigten. Es ist somit den Australiern gelungen, die Wirksamkeit solcher Medikamente in menschlichen Zellkulturen nachzuweisen. Bekanntlich haben diese Forscher HSP-Stammzellen aus dem Riechzentrum der Nase gewonnen (=olfaktorische Stammzellen). Sie haben nicht den Weg gewählt, solche Stammzellen durch Manipulation von Hautzellen (=induzierte pluripotente Stammzellen) zu gewinnen.

Im Projekt getestete Wirkstoffe wie
„Vinblastin“ sollten dazu dienen, das Wirkprinzip auf die Microtubuli in SPG4-mutierten, menschlichen Zellen zu beweisen. Vinblastin ist ein Wirkstoff in der Krebstherapie, der wegen seiner Nebenwirkungen sicherlich nicht in der Behandlung der HSP eingesetzt werden wird. Aufgabe der Forscher ist es nun, Wirkstoffe zu finden, die nach dem gleichen Wirkprinzip arbeiten und dabei ein möglichst geringes Potential an Nebenwirkungen zeigen.

Im Forumsbeitrag
„Liste häufiger Fragen zur HSP“ ist unter dem Punkt 13 „Gibt es eigentlich Forschung zur HSP?“ neben vielen Einzelthemen auch das Thema „Vinblastin“ bereits aufgegriffen worden. Folgender Text ist aus diesem Punkt kopiert (die Links sind nur im Original enthalten):

    Es gibt eine Vielzahl von Forschungsprojekten, die aber leider kaum bekannt sind. Als ein Beispiel sei hier ein solches Vorhaben benannt, das im Jahr 2005 von dem italienischen HSP-Forscher Andrea Daga (Link im Original) veröffentlicht wurde. Er konnte zeigen, dass in einer Fruchtfliege (Drosophila), die eine SPG4-Mutation hatte, ein bereits bekannter Wirkstoff positive Ergebnisse brachte. Es handelte sich hier um das Chemotherapeutikum „Vinblastin“, das beim Menschen bereits in der Krebstherapie eingesetzt wird. Er stellte in seiner Studie fest, dass sich die motorischen Defizite, die durch die SPG4-Mutation verursacht wurden, positiv beeinflussen ließen. Der Drosophila, die ja eines der Modelltiere in der Forschung ist, war zuvor in ihren Gensatz das mutierte SPG4-Gen „eingepflanzt“ worden. Die Zusammenfassung der Ergebnisse zur Arbeit von Dr. Daga ist unter dieser Seite (Link im Original) abrufbar.

    Erst in 2012 wurde seine Arbeit erneut aufgegriffen und der angesprochene Wirkstoff in einem SPG4-Mausmodell getestet. Französische Forscher haben in ihrer Arbeit gezeigt, dass sich auch hier positive Resultate ergeben haben. (Der Bericht aus Frankreich ist hier (Link im Original) abrufbar). Leider können diese Ergebnisse aber noch nicht so ganz ohne weiteres auf den Menschen übertragen werden. Der Mensch ist eben ein anderes Lebewesen als die Drosophila oder die Maus. Zudem sind die Nebenwirkungen dieses Wirkstoffs von den zugelassenen Anwendungsformen her bekannt. Dennoch ist es ein Ansatz, dieses Präparat nun in weiteren Studien, zum Beispiel in menschlichen SPG4-Zellmodellen, zunächst im Reagenzglas zu testen. Da aber für solche Studien erneut Finanzmittel erforderlich sind, müssen wir hier vermutlich erneut warten. Alternativ könnten wir natürlich selbst weiterhin aktiv werden! Je weniger HSP’ler sich nur auf die anderen verlassen und je mehr HSP’ler selbst aktiv werden, umso schneller werden wir zu hilfreichen Lösungen kommen. Es kommt auf jeden von uns an!
    Es zeigt sich erneut, wie wichtig es für uns ist, selbst aktiv zu werden. Das ist bei allen seltenen Erkrankungen so.

Die oben angesprochene Veröffentlichung der australischen Forscher mit dem Titel „A patient-derived stem cell model of hereditary spastic paraplegia with SPAST Mutations“ ist in seiner Zusammenfassung oder auch im Langtext an dieser Stelle per Klick aus dem Internet abrufbar.

Natürlich wird hier im Forum auch zukünftig berichtet werden, wie sich die Arbeiten an diesem Forschungsprojekt weiter entwickeln. Es sei auch an dieser Stelle den HSP-Erkrankten in Australien für ihren Einsatz und für ihr Engagement gedankt. Dieses Projekt zeigt sehr gut, dass HSP-Erkrankte die Forschung wirklich beflügeln können. Die HSP’ler aus Australien haben
in den letzten beiden Jahren jeweils mehr als 100.000 Dollar an Spendengeldern für dieses Projekt gewonnen. Wir können das auch schaffen, wie es die Beispiele in diesem Jahr gezeigt haben, die hier im Forum auch vorgestellt wurden. Je mehr von uns aktiv werden, umso intensiver wird an unserer HSP geforscht! Je mehr von uns aktiv werden, umso besser für unsere Gesundung!

Herzliche Grüße
Rudi

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Re: Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Mo 25. Feb 2013, 18:29
von Rudi
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Hallo zusammen,

heute habe ich erneut sehr interessante Nachrichten von unseren Freunden aus Australien erhalten. Zum einen geht es um eine Untersuchung der Mutationsverteilung im Spastin. Zum anderen gibt es wieder einen neuen Bericht zum laufenden Forschungsprojekt, das die australische Selbsthilfegruppe finanziert.

Zur Mutationsverteilung habe ich noch Rückfragen an die Freunde in Australien gestellt. Die Forschungsarbeit stammt von Frau Dr. Carolyn Sue (siehe Bild unten). Es gibt bisher die ganz klare Aussage, dass die Menge der Missensemutationen am höchsten ist. Leider geht die mir bisher vorliegende Unterlage nicht auf die Art der Missensemutationen ein. Bekanntlich ist ja die Nonsensemutation eine spezielle Form der Missensemutationen. (Siehe hierzu im Aufsatz
„Was machen unsere Gene“). Gerade die Nonsensemutationen, die mit einer Häufigkeit von etwa 30% bei allen HSP-Genen vorkommen soll, bietet ja große Chancen für eine möglicherweise zeitnah realisierbare Therapie für uns. (Siehe dazu den Beitrag „Medikament bei Nonsensemutation in Entwicklung“ hier im Forum.) Ich werde berichten, wenn ich weitergehende Nachrichtnen erhalten habe.

Nun zum laufenden Projekt der Australier. Seit heute haben die Verantwortlichen eine neue Information auf ihrer Homepage eingestellt. Es muss zunächst noch einmal hervorgehoben werden, wie großartig dort gearbeitet wird. In Australien leben etwa 2000 HSP’ler, also eine sehr viel kleinere Gruppe als bei uns. Na klar, in Australien lebt auch nur etwa ein Drittel der Menschenmenge wie bei uns in Deutschland. Zum zweiten Mal in Folge ist es dieser kleinen HSP-Gruppe nun gelungen, in einem Jahr mehr als 110.000 Dollar an Spendengeldern zu organisieren. Damit wird die Forschung finanziert.

Ich habe den aktuellen Beitrag der Forscher automatisch übersetzen lassen und dann sprachlich etwas korrigiert. Das Original ist
hier abrufbar.

Auch im Bericht unten werden Fachbegriffe angesprochen, die bereits in den vorigen Beiträgen zu diesem Thema erklärt oder verlinkt wurden. Ich wiederhole das hier nicht, sondern bitte darum, diese Info den älteren Berichten zu entnehmen.

Herzliche Grüße
Rudi
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Stammzellforschung Bericht
......................................................Das Original ist hier abrufbar
Verfasst - Februar 2013 in Research Highlights
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Was bisher erreicht wurde und was nun passiert



Prof. Alan Mackay-Sim

Ein Bericht an die HSP-Gemeinschaft von Prof. Alan Mackay-Sim, Direktor des „National Centre for Adult Stem Cell Research“ (Ergänzung Rudi: =Nationales Center für die adulte Stammzellforschung) und verantwortlicher Forscher des Programms für die HSP.

Es war eine zufriedenstellende Leistung, die Ergebnisse der Arbeit der letzten 3 Jahre, die durch die Finanzierung der HSP Research Foundation (Ergänzung Rudi: =australische Selbsthilfegruppe) unterstützt wurden, zu veröffentlichen. Sie sind jetzt in einer Zeitschrift verfügbar, die für jedermann zugänglich ist und in dieser Ausgabe der „Research Highlights“ auf dieser Website herausgestellt wird. (Ergänzung Rudi: Die angesprochene Arbeit ist hier im Forum im Beitrag vom 28. Dezember 2012 beschrieben. Zusammenfassung oder Langtext sind hier abrufbar)

Die Studie konzentrierte sich darauf zu verstehen, wie Zellen von HSP‘lern und nicht HSP‘lern sich unterschieden, um zu lernen, wie die genetische Mutationen im Spastin Gen zu der Krankheit führen. Wir fanden einige wichtige Unterschiede in den Zellen der HSP‘ler, die nahelegen, wie die Nerven im Rückenmark betroffen sind. Diese Unterschiede betreffen die Mikrotubuli, einen Teil des inneren Skelett jeder Zelle, die am Transport von Nährstoffen um die Zellen herum und insbesondere entlang den Nerven beteiligt sind. Mikrotubuli werden normalerweise in Zellen ständig neu gebildet und wieder zurückgebaut.

Mit dem was wir über Spastin wissen, erwarteten wir, dass Spastinmutationen (geringere Menge an Spastin) zu einer größeren Menge von stabilen Mikrotubuli (das ist nicht gut) führen würden, fanden aber einen unerwarteten Rückgang in der Menge der stabilen Mikrotubuli. Bei genaueren Untersuchungen fanden wir heraus, dass ein anderes Protein, nämlich Stathmin, das größere Mengen als erwartet hatte und effektiv das reduzierte Spastin ersetzte und damit der Grund für die Höhe der gemessenen Mikrotubulus Stabilität war. Warum ist das wichtig? Vor allem, weil es uns eine bessere Vorstellung davon gibt, wie die Krankheit die Zellen beeinflusst und welche Zellprozesse bei der Suche nach potentiellen Wirkstoffen beachtet werden müssen. So untersuchten wir die Wirkungen von zwei Medikamenten, deren Wirkungen auf die Mikrotubuli bekannt sind. Diese Untersuchungen zeigten, dass sehr, sehr niedrige Dosen der Medikamente in der Lage sind, die Mikrotubuli in HSP-Zellen wieder herzustellen.

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Dr. Yongjun Fan

Was tun wir jetzt? Fan experimentiert nun mit mehreren potenziellen Medikamente aus der gleichen Familie, die eine größere Fähigkeit haben ins Gehirn und ins Rückenmark zu gelangen, wo sie benötigen, um bei der Behandlung HSP wirksam zu werden. Einige Medikamente in dieser Familie sind nicht in der Lage in das Gehirn und ins Rückenmark zu gelangen, und alle sind in den Konzentrationen, in denen sie verwendet werden um Krebs zu behandeln, giftig für gesunde Zellen. So besteht nun die Herausforderung darin solche Wirkstoffe zu erkennen, die:

...● die HSP Zellfunktionen zu normalen Funktionen wiederherstellen
...● erfolgreich in das Gehirn und Rückenmark gelangen können, um ihre Arbeit zu tun
...● in sehr niedrigen Konzentrationen wirksam sind und
...● sicher sind um dauerhaft verwendet zu werden.

Die nächste Stufe der Arzneimittelforschung ist es, Wirkstoffkandidaten durch Testen auf verschiedenen Zellfunktionen, insbesondere auf Zellfunktionen die mit der Krankheit in Verbindung stehen, zu validieren. Das Team verfolgt hier eine Reihe von Wegen.

Fan arbeitet an Methoden, um die olfaktorische Stammzellen in Nervenzellen (Neuronen) zu entwickeln, weil diese lange Axone haben werden, wie die, aus denen die Nervenbahnen des Rückenmarks bestehen, die bei der HSP betroffen sind.

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Gautam Wali Ph.D. Doktorand

Gautam und Simon untersuchen, wie die Spastinmutationen die Dynamik des Transports von Nährstoffen innerhalb von HSP Stammzellen und von "Neuron-ähnlichen"-Zellen mit langen Axon beeinflussen.

Gautam hat Zeitraffer-Videos eingesetzt, um zu verfolgen, wie weit und wie schnell sich die „Transprotgüter“ innerhalb der Zellen bewegen. Wir wissen bereits, dass sich eine Art von Fracht langsamer bewegt. Warum tun wir das? Das Ziel ist, krankheitsbezogene Unterschiede in Bezug auf die Zellfunktionen innerhalb der langen Axone in den Nerven des Rückenmarks der HSP'ler zu finden. Die Größe dieser veränderten Zellfunktionen werden dann als Teil des Screening-Prozesses verwendet werden, um so Wirkstoffkandidaten zu finden, die wirkungsvoll sein können.

Simon hat Möglichkeiten entwickelt mit denen er sieht, wie die Mikrotubuli in den Zellen gebildet werden. Zeitraffer-Videos zeigen die neuen Mikrotubuli als kleine Bausteine. Er wird sehen, ob HSP-Zellen und gesunde Zellen eine unterschiedliche Anzahl von sich neu bildenden Mikrotubuli haben und ob sich ihre Geschwindigkeiten in der Bildung unterscheidet.

Was machen wir im nächsten Jahr?
Fan wird:
  • die Arbeiten zur Herstellung von HSP Neuronen abschließen
  • die Analyse der Tubulin-bindende Arzneistoffe vervollständigen und
  • mit dem Screening unserer Bibliothek von 800 Medikamenten beginnen, die bereits für andere Krankheiten genutzt werden.
Gautam wird:
  • seine Analysen zum Transport von Nährstoffen in HSP Stammzellen und Neuron-ähnlichen HSP-Zellen abschließen
  • die Neuronen testen, die von Fan hergestellt wurden
  • Fan in der Arbeit zum Wirkstoff-Screening unterstützen.

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Simon Weyers

Simon wird:
Stammzellen mit und ohne die Spastin Mutation vergleichen und gegenüberzustellen. Dies wird wichtig sein, um zu lernen, ob Medikamente für Menschen mit einer Mutation im Spastin auch für diejenigen mit anderen HSP Mutationen wirksam sein könnten.

Gautam und Simon werden gemeinsam einige tiefergehende biologische Analysen vornehmen, um mehr darüber herauszufinden, wie genau die genetischen Mutationen im Spastin die Effekte verursachen, die in HSP Stammzellen beobachtet wurden. Dies ist wichtig für das Verständnis, wie solche Medikamente, die wirksam sind, arbeiten könnten.

Die nächsten Schritte der Forschung werden es sein, alle Wirkstoffkandidaten bei Mäusen mit Spastinmutationen zu testen. Wir planen für diese Vorhaben und verhandeln, um mit internationalen Forschern zusammenzuarbeiten, die für diesem Zweck passende, genetisch veränderte Mäuse entwickelt haben.

Wir sind auch in der Diskussion mit Dr. Carolyn Sue (Ergänzung Rudi: Bild rechts), die in der Stammzelle-Forschung in diesem Punkt gearbeitet hat, um mit "induzierten pluripotenten Stammzellen" von HSPl‘ern zu arbeiten. Dies sind Hautzellen, die gentechnisch verändert worden sind, um so zu Stammzellen zu werden. Dieser Typ der Stammzellen kann zu viele Typen von Neuronen, einschließlich Neuronen wie denjenigen im betroffenen Teil des HSP Gehirns, verwandelt werden. Diese werden auch eingesetzt, um mögliche Wirkstoffkandidaten die wir entdecken, auf ihre Toxizität auf Gehirnzellen zu testen und zu validieren.


Re: Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Di 2. Apr 2013, 10:31
von Rudi
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Hallo zusammen,

es ist schön zu sehen, dass das australische Forschungsprojekt von den dortigen HSP-Erkrankten sehr intensiv verfolgt wird. Auf der Seite
Stem cell research report sind persönliche Hinweise und Kommentare der australischen HSP’ler zu lesen. Ich erwähne das, weil der Beitrag von Aaron vom 23. März und die Antwort des Editors vom 25. März interessant sind. Hier wird ein auch bei uns häufig auftretendes Missverständnis zum Einsatz der Stammzellen geklärt.

Es wird klar dargestellt, dass mit den im Projekt verwendeten Stammzellen die Nerven im Rückenmark nicht repariert werden sollen. Es wird hervorgehoben, dass die Stammzellen als Hilfsmittel genutzt werden, um Wirkstoffe zu finden, die die (durch die HSP) gestörte Zellfunktion positiv beeinflussen können.

Es ist sehr wertvoll, dass das so klar dargestellt wird. Immer wieder wird leider die falsche Nachricht vermittelt, dass die HSP durch den Einsatz von Stammzellen bald heilbar sei. Bitte bedenkt, dass das derzeit nicht möglich sein kann. Dann nämlich müsste es möglich sein, dass sich die Stammzellen zu den durch die HSP betroffenen Nervenzellen verändern. Diese Zellen sind aber die längsten des menschlichen Körpers. Sie sind etwa einen Meter lang. Wie soll sich eine Stammzelle so schnell in eine so große Zelle verändern? Und wie sollen die notwendigen Verbindungen zu den anderen Zellen so schnell aufgebaut werden? Das ist bei den Nervenzellen, die durch die HSP degeneriert sind, derzeit nicht möglich.

Zu beachten ist ferner, dass die Stammzellen, mit denen gearbeitet wird, Stammzellen von HSP-Patienten sind. Diese Zellen haben also unsere Mutation. Und das ist auch gewollt! Sie dienen einzig dem Zweck, in diesen menschlichen HSP-Zellen zu forschen. Es gibt eine Vielzahl von Studien mit HSP-Stammzellen, die genau mit dieser Zielsetzung arbeiten. Es wäre ein Durchbruch, wenn ein solches Projekt zu einer Therapieform führen würde, die hilft, die HSP-Symptome zu beeinflussen. Es wäre großartig, wenn unsere Forscher das mit Hilfe der Stammzellen erreichen würden.

Auch unsere HSP-Forscher in Tübingen und in Erlangen sind in Forschungen mit solchen Stammzellen aktiv. Beispiele dafür sind in den Beiträgen
Medikament bei Nonsensemutation in Entwicklung (Beitrag vom 27. Nov. 2011; drittletzter Absatz) und Auf der Suche nach einer Therapie (Beitrag vom 24.Dez. 2011) zu finden.

Herzliche Grüße
Rudi


Re: Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Mo 2. Sep 2013, 14:01
von Rudi
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Hallo zusammen,

es gibt seit heute wieder einen neuen Bericht der australischen HSP-Forscher zum Forschungsprojekt der australischen HSP-Gruppe. Er kann im Original über die Internetseite der
"HSP Research Foundation" abgerufen werden. Ich habe unten eine deutsche Fassung eingestellt, die aus einer korrigierten, automatischen Übersetzung entstanden ist. Es zeigt sich, wie intensiv die Australier nun seit vier Jahren am Thema arbeiten. Na klar, sie werden ja auch sehr gut von den australischen HSP'lern unterstützt. Schön ist es, dass das Forscherteam wächst. Momentan ist auch eine junge Dame aus Deutschland (Dresden) mit im Team.

Im Zusammenhang mit der Beschreibung der Projektfortschritte, sei an dieser Stelle bereits einmal erwähnt, dass auch zu dem Forschungsprojekt "Nonsensemutationen", das durch eure Spenden an den "Förderverein für HSP-Forschung" finanziert wird, in Kürze ein erster Projektbericht erscheinen wird. Ich hoffe es sehr, dass sowohl durch die Arbeit der australischen Forscher, wie auch durch die Arbeit unserer deutschen Forscher aufgezeigt wird, dass es wirklich für jeden von uns lohnenswert ist, sich bei der Gewinnung von HSP-Forschungs-Euros zu engagieren. Und du bist ja auch dabei!

Herzliche Grüße
Rudi

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Stammzellforschung Update August 2013

Veröffentlicht im September 2013 in den Nachrichten der australischen HSP-Gruppe
Fortschrittsbericht der Forscher


Leitender Forscher, Prof. Alan Mackay-Sim

Manche Träume werden wahr. Als der Gründungspräsident der Selbsthilfegruppe, Herrn Robin Bligh zum ersten Mal auf mich zukam und mich fragte, ob ich mich mit HSP-Forschung befassen möchte, da hatten wir den Traum, dass wir olfaktorische (nasale) Stammzellen nutzen könnten, um herauszufinden, was bei HSP'lern falsch läuft, was zur Krankheit führt, um dann nach Chemikalien zu suchen, die zukünftige Medikamente sein könnten. Fünf Jahre später nun kennen wir viele Dinge, die falsch laufen, und wir sind dabei, Wirkstoffe zu finden. Wir sind gespannt, was die Zellen uns in den nächsten 6 Monaten noch preisgeben werden. Unsere Fortschritte werden durch zwei neue Teammitglieder beschleunigt werden, die während der nächsten 3 Monate in unserem Labor arbeiten.

Dorothee Mugele, aus Dresden, Deutschland, ist eine Masters Studentin, die ein von ihrer Universität finanziertes, praktisches Studiensemester macht und die unter Simon's Aufsicht an seinen Tubulin Dynamik Experimenten arbeitet.

Johanna Fernandes ist ein drittes Jahr Bachelor-Studentin in Biomedical Science an der Griffith University. Johanna wird unter Gautam's Aufsicht arbeiten und die Bewegung anderer Zellorganellen untersuchen.
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Dr. Yongjun Fan

In unserer letzten Veröffentlichung haben wir zwei wichtige neue Erkenntnisse zu dem, was in den Zellen von Menschen mit Spastin Mutationen geschieht, vorgestellt. Diese waren eine Verringerung der stabilen Mikrotubuli und die Verlangsamung der Bewegungen der Peroxisomen. Mikrotubuli sind aus Tubulin gemacht und im letzten Quartal habe ich Wirkstoffe getestet, die Tubulin binden, um herauszufinden, ob wir die Beeinträchtigungen in den Mikrotubuli und in der Bewegung der Peroxisomen bei HSP Stammzellen rückgängig machen können. Ich habe verschiedene Wirkstoffstärken getestet, um solche zu finden, die bei sehr niedrigen Dosen wirksam sind. Ich bin jetzt bei der Ausarbeitung der Veröffentlichung, die bald bei einer internationalen Fachzeitschrift eingereicht werden wird.

Ein wichtiger nächster Schritt ist es nun zu sehen, ob die Beeinträchtigungen, die wir in den HSP Stammzellen sehen, auch zu erkennen sind, wenn diese Zellen zu Neuronen (Nervenzellen) entwickelt werden. In den letzten drei Monaten habe ich ein chemisches Verfahren gefunden, mit dem die Stammzellen in Neuronen-ähnliche Zellen verwandelt werden, wie sie durch Gautam und Simon sind bei ihren Untersuchungen verwendet werden. Ich bin nun in der Weiterentwicklung dieses Verfahrens, um so echten Neuronen herzustellen.
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Johanna Fernandes & Gautam Wali

Gautam Wali
Ich studiere die Bewegung der Peroxisomen in HSP Stammzellen. Peroxisomen sind "Organellen", winzige Körper, die wichtig im Energiestoffwechsel sind und für eine normale Zellfunktion bewegt werden müssen.

Um ihre Bewegung zu studieren, werden die Peroxisomen mit einem fluoreszierenden Marker "gekennzeichnet" (siehe Foto) und werden mit Zeitraffer-Aufnahmen fotografiert. Ein Computerprogramm findet dann jeden Peroxisomen und verfolgt seine Bewegung.


Gefärbte olfaktorische Stammzellen, um Aktin (grün)
Peroxisomen (rot) und den Zellkern (blau) zu zeigen

Das erste Experiment zeigte, dass die Bewegung der Peroxisomen in HSP-Zellen beeinträchtigt ist. Sie bewegen sich langsamer als in normalen Zellen. Im zweiten Experiment wurden HSP Stammzellen in "Neuron-ähnliche"-Zellen modifiziert, so dass sie strukturell ähnlich wie die Nervenzellen wurden, die bei Menschen mit HSP beeinträchtigt sind. Neuronen sind Nervenzellen mit einem langen Arm oder Axon. In diesen Zellen wurde eine noch stärkere Beeinträchtigung der Bewegung der Peroxisomen beobachtet. Dieses Experiment hat uns auch einen Einblicke verschafft, warum nur die Nervenzellen bei HSP betroffen sind.

Im dritten Versuch wurden vier potentielle Wirkstoffkandidaten getestet und es wurde festgestellt, dass alle die beeinträchtigte Bewegung der Peroxisomen verbessern könnten.
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Dorothee Mugele & Simon Weyers

Simon Weyers
In den letzten drei Monaten gab es weitergehende Untersuchungen zur Dynamik der Mikrotubuli. Mikrotubuli sind die "Autobahnen", auf denen Peroxisomen innerhalb der Zellen transportiert werden. Allerdings sind sie nicht stabil und werden in den Zellen ständig auf- und abgebaut. Es konnte gezeigt werden, dass sich die Dynamik der Mikrotubuli in HSP Zellen von denen in normalen Zellen unterscheidet.

Zusätzliche Hinweise:

Ergänzung Rudi: Die angesprochene Dynamik der Mikrotubuli, deren ständiger Auf- und Abbau sowie die Nutzung der "Autobahn" durch Transporter lässt sich sehr schön in dem kleinen Film betrachten. Beim Abbau der Mikrotubuli hat das Spastin eine wichtige Aufgabe. Dauer des Films 1:17 Min.


[youtube]http://www.youtube.com/watch?v=QAmazVNphBw[/youtube]

Ende Mai stellte ich meine jüngste Arbeit in einer Poster-Präsentation auf einer Konferenz der Australian Society for Medical Research vor. Im Juli fuhr ich nach Sydney, um im Labor von Prof. Carolyn Sue aus dem Kolling Institute of Medical Research zu arbeiten.

Als ein Ergebnis dieses Besuchs etablieren wir jetzt Stammzellen von HSP'lern, die eine Mutation in dem Gen SPG7 in sich tragen. Dies wird uns helfen zu verstehen, welche Beeinträchtigungen in den Zellen bei Menschen mit unterschiedlichen HSP Mutationen üblich sind. Indem weitere Zelllinien zur Stammzell-Bank hinzugefügt werden, hoffen wir, in der Lage zu sein, besser auf den unterschiedlichen genetischen Hintergrund der Krankheit eingehen zu können.


Re: Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Di 12. Nov 2013, 11:13
von Klaus86
Lieber Rudi

Vielen Dank für all die ausführlichen Berichte was sich in der Forschung tut...das macht Mut und schafft Zuversicht! Schön, zu sehen dass es Menschen gibt die ihre Kraft investieren um einer Minderheit zu helfen.

Toll, danke!
Klaus

Re: Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Fr 6. Jun 2014, 18:09
von Rudi
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Hallo zusammen,

die Verantwortlichen der australischen Selbsthilfegruppe haben die aktuellen Ergebnisse der von den dortigen HSP'lern finanzierten Studie auf ihrer Homepage veröffentlicht. Ich hatte die Publikation der Forscher vor einigen Tagen ja bereits ins Forum gestellt. Sie ist im Themenforum "Forschung, Studien" unter der Überschrift
"28. Beitrag ==► Wirkstoffe zu SPG4 in HSP-Zellen getestet" abrufbar. Es lohnt sich nun, den Bericht auf der Seite der australischen Selbsthilfeorganisation zu lesen. Die automatische Google-Übersetzung dieser Seite ist ausreichend, so dass ich mir die händische Übersetzung erspart habe. Der englische Langtext der Arbeit ist hier abrufbar

Bitte bedenkt aber, dass die bisherigen Ergebnisse der australischen Studie nur für Mutationen im Spastin-Gen, also im SPG4 gelten. Im Bild links ist ein Teil des verantwortlichen Forscherteams zu sehen (Dr. Yongjun Fan, Simon Weyers, Prof. Mackay-Sim and Gautam Wali).
Die erforschten Wirkstoffe sind ausschließlich dafür gedacht, die gestörte Funktion des Spastin positiv zu beeinflussen. Es ist sicherlich notwendig bei der Entwicklung einer medikamentösen Therapie so vorzugehen. Es wird nicht gelingen, alle HSP-Gene mit einem Medikament zu behandeln. Ich weise darauf hin, weil auch bei dem von uns finanzierten Projekt zu den Nonsensemutationen "nur" 20% bis 30% von euch einen Vorteil haben könnten. Dieser Vorteil sollte sich aber bei einer vorliegenden Nonsensemutation in jedem SPG zeigen.

Von den Verantwortlichen der australischen HSP-Gruppe habe ich erfahren, dass sie die erforderlichen Folgestudien auch finanzieren werden. Die recht kleine Gruppe will dafür in den nächsten beiden Jahren 240.000 Dollar an Spendengeldern gewinnen. Die Aktivität der australischen HSP'ler ist bewundernswert und vorbildhaft.

Herzliche Grüße
Rudi

Re: Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Mi 2. Jul 2014, 14:10
von Rudi
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Hallo zusammen,

vor etwa vier Wochen hatte ich die Nachricht unserer
australischen Freunde (Logo links) zum Fortgang ihrer HSP-Studie hier eingestellt. Es ist sicher interessant, heute nochmals auf die Seite der Australier zu gehen. Es gibt dort nun einige Kommentare und interessante Rückfragen zu den bisherigen Forschungsergebnissen und zum weiteren Vorgehen in dieser Forschungsarbeit. Ich bin mir sicher, dass wir an unserem HSP-Info-Tag in Tübingen, auch über die Ergebnisse dieses Projekts sprechen werden.

Hier noch einmal die
Seite der australischen Selbsthilfe zum Projekt im Original und in der Google Übersetzung. Die angesprochenen Rückfragen und Kommentare sind am Ende der Seite zu finden.

Herzliche Grüße
Rudi

Re: Neues zum Projekt unserer australischen Freunde

BeitragVerfasst: Sa 9. Aug 2014, 16:35
von Rudi
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Hallo zusammen,

über den Fortschritt des australischen Forschungsprojekts zur SPG4-Mutation hatte ich regelmäßig berichtet. Der letzte Bericht vom 6. Juni 2014 zeigte an, dass die Australier mehrere Wirkstoffe gefunden haben, die eventuell bei SPG4-Mutationen sinnvoll und helfend eingesetzt werden können. Es handelt sich dabei um Wirkstoffe, die bekannt sind und die zum Teil auch verfügbar sind.

Einer dieser Wirkstoffe ist das Noscapin. Dieser Wirkstoff ist in Deutschland und in anderen Ländern zugelassen. Er ist aber beispielsweise in Australien und in den USA nicht zugelassen. Bei uns erzeugte diese Nachricht hohe Aufmerksamkeit, weil der Wirkstoff in einem Medikament enthalten ist, das für die Behandlung von Husten eingesetzt wird und das sogar Kindern verordnet wird. Die australische Selbsthilfegruppe hatte nicht damit gerechnet, dass die Veröffentlichung der Forschungsergebnisse ihrer Forscher zu solch einer großen Menge an Reaktionen führte. Da der Wirkstoff in einigen Ländern sogar rezeptfrei zu erhalten ist (nicht in Deutschland), wird dort nun natürlich im Selbstversuch gearbeitet.

Ich habe die Verantwortlichen in "Ge(h)n mit HSP" davor gewarnt, so schnell und auch so unüberlegt zu handeln. Der Hintergrund dafür war der, dass dieser Wirkstoff beim Husten nur sehr kurzzeitig eingesetzt werden muss. Dann scheint er keine Nebenwirkungen zu erzeugen, die gefährlich sind. Bei der HSP müsste dieser Wirkstoff aber ständig eingenommen werden. Ich kenne bisher keine Aussagen zum Potential der Nebenwirkungen im dauerhaften Einsatz. Außerdem sind natürlich auch die für die SPG4-Mutation notwendigen Wirkstoffmengen noch nicht bekannt. Ich halte es für unsinnig, die HSP mit Wirkstoffmengen behandeln zu wollen, die bei einem Husten nutzbringend sind. Nein, ich glaube, wir müssen unbedingt abwarten, zu welchen Ergebnissen die nächste Stufe der Forschungsarbeiten in Australien kommt. Vielleicht ist das dann für diejenigen unter uns, die eine SPG4-Mutation haben, ein ganz entscheidender Durchbruch. Also bitte unbedingt beachten, dass die Ergebnisse dieses Forschungsprojekts nur für HSP'ler mit einer SPG4-Mutation relevant sind.

Unten stelle ich die Nachricht ein, die ich heute von Frank, dem Vorsitzenden der australischen Gruppe, erhielt. Zunächst seht ihr das Original und dann die Übersetzung. Es gilt selbstverständlich nur und ausschließlich der englische Originaltext.

Es sei auch an dieser Stelle nochmals erwähnt, dass dieses Projekt nur möglich wurde, weil die australischen HSP'ler Spendengelder gesammelt haben. Auch wir haben sehr engagierte und sehr kompetente HSP-Forscher bei uns in Deutschland. Wir sind uns sicher, dass wir mit ihren Arbeiten in der Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten der HSP immer weiter kommen werden. Wir bitten euch darum, solche Arbeiten möglich zu machen, indem ihr den Förderverein für HSP-Forschung mit Spenden unterstützt.

Herzliche Grüße
Rudi

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August 2014

Dear Rudolf,

I am writing to everyone on a matter of concern to us in the Foundation. The Committee of the Foundation decided that we should communicate this concern to all our friends in HSP support groups globally… please read below.

Please feel free to share your thoughts on this issue.

Kind Regards
Frank
Frank McKeown
President
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The HSP Research Foundation Incorporated http://www.hspersunite.org.au/ ABN 46648875912 is an Income Tax Exempt Charity endorsed by the ATO as a Deductible Gift Recipient organisation.

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NOSCAPINE
A potential drug for treating HSP and a potential risk due to ready availability.
… Prepared by the HSP Research Foundation as an information service, July 2014

Background
Researchers in Australia who are supported by this Foundation have recently published a paper http://bio.biologists.org/content/early/2014/05/08/bio.20147641.full naming two potential drug candidates for treating HSP that are the subject of ongoing investigation, with the prospect of future human clinical trials.
One of the drug candidates being tested as a cure for HSP, Noscapine, is a cheap, generic, off-patent drug approved for use as an anti-tussive in cough medicine in several countries including several each in Asia, South America, the Middle East and Europe. Noscapine is available in Portugal, Spain, France, the Netherlands, Sweden, Finland, Italy, India, Pakistan, South Africa, Chile, Indonesia and Japan to name a few. Noscapine is not an approved drug in the UK and Ireland, North America and Australia, amongst others. It is also known by the names Narcotine, Nectodon, Nospen, Anarcotine amongst others.

Manufacture & Supply
Where approved, some of the names for the compound, brands and countries include:
Noscapin (Capval) - Germany
Noscapine (Tussisédal) - France
Noscapina (Tuscalman Berna) - Spain
Noscapina (AB Antitusivo) - Chile
Tussanil N - Switzerland
Cosin, Kuso, Noca, Nompin - Taiwan
Paratusin - Indonesia
Narcotine - Japan

In several of these products, Noscapine is in combination with other active ingredients.
Noscapine manufacturers and suppliers can be found here: http://www.drugs.com/international/noscapine.html
Noscapine's active ingredient is synthesised in Taiwan, Mainland China and India. The form manufactured is monohydrate hydrochloride resinate. Availability over-the-counter or by prescription is not known and may vary from country to country. Noscapine comes in the form of lozenges, capsules, drops, syrup and suppository.

Self-medication as HSP therapy
Anecdotal reports of Noscapine abuse exist, with effects reportedly similar to alcohol intoxication.
There is now the prospect of people with HSP, in countries with Noscapine approval as an over-the-counter medicine, taking a do-it-yourself approach and trying the drug as HSP therapy. There is also the potential for 3rd parties such as online drug sellers to promote the drug to people with HSP, both in countries where it is approved as a cough medicine and also in countries where it is not. Where it is available on prescription only, this may provide some measure of protection against access for self-medication.

Purpose of this communication
The HSP Research Foundation feels that those who lead national HSP support groups and international bodies with an interest in the welfare of people living with HSP should be made aware of this issue, in the best interests of the global HSP community.
We currently have no position on the desirability or otherwise of bringing the attention of the HSP communities we serve to this issue. Publicising this issue could well lead to more self-medication than might otherwise be the case. In our own case we are choosing not to publicise this issue with our HSP community, with a major factor in this decision being that the drug is not approved for use in Australia and is therefore not readily available.
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August 2014

Lieber Rudolf,

ich schreibe dir wegen eines Anliegens in unserer Gruppe. Die Leitung unserer Gruppe hat beschlossen, dass wir dieses Anliegen weltweit, an alle unsere Freunde in den HSP Selbsthilfegruppen kommunizieren. Lies bitte unten.

Gerne hören wir deine Gedanken zu diesem Thema.

Herzliche Grüße
Frank
Frank McKeown
Präsident
-
Die HSP Research Foundation Incorporated http://www.hspersunite.org.au/ ABN 46648875912 ist eine der Einkommensteuer befreite Charity von der ATO als Selbstbehalt Beschenkten Organisation gebilligt.

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Noscapin
Eine eventuelles Medikament zur Behandlung der HSP und ein eventuelles Risiko durch einfache Verfügbarkeit.
... Von der HSP Forschungsgemeinschaft vorbereitet als Informationsdienst, Juli 2014
(Ergänzung Rudi: siehe dazu in diesem Forumsthema "Neues zum Projekt unserer australischen Freunde" den Forumsbeitrag vom 6. Juni 2014)

Hintergrund
Forscher in Australien, die von dieser Stiftung unterstützt werden, haben vor kurzem ein Papier veröffentlicht http://bio.biologists.org/content/early/2014/05/08/bio.20147641.full in dem zwei Wirkstoffkandidaten zur Behandlung von HSP benannt werden, die der Gegenstand des laufenden Forschunsprojektes sind, mit der Aussicht zukünftige klinische Studien am Menschen zu realisieren.
Einer der Wirkstoffkandidaten, der als Heilmittel für HSP geprüft wird, nämlich Noscapin, ist ein preiswertes, gewöhnliches, patentfreies Medikament das in der Medizin als Hustenmittel in mehreren Ländern zum Einsatz kommt; darunter mehrere Länder in Asien, in Südamerika, dem Nahen Osten und Europa. Noscapin ist in Portugal, Spanien, Frankreich, den Niederlanden, Schweden, Finnland, Italien, Indien, Pakistan, Südafrika, Chile, Indonesien und Japan verfügbar, um nur einige dieser Länder zu nennen. Noscapin ist kein zugelassener Wirkstoff unter anderem in Großbritannien und Irland, Nordamerika und Australien. Es ist auch unter den Bezeichnungen Narkotin, Nectodon, Nospen, Anarcotine unter anderen bekannt

Herstellung & Vertrieb
Hier sind einige Markennamen und Länder aufgelistet, in denen für den Wirkstoff eine Genehmigung erteilt ist:

Noscapin (Capval) - Deutschland
Noscapin (Tussisédal) - Frankreich
Noscapina (Tuscalman Berna) - Spanien
Noscapina (AB Antitusivo) - Chile
Tussanil N - Schweiz
Cosin, Kuso, Noca, Nompin - Taiwan
Paratusin - Indonesien
Narkotins - Japan
In einigen dieser Produkte ist Noscapin in Kombination mit anderen Wirkstoffen enthalten.
Noscapin Hersteller und Lieferanten finden Sie hier: http://www.drugs.com/international/noscapine.html

Der Wirkstoff Noscapin wird in Taiwan, China und Indien hergestellt. Der hergestellte Typ ist Monohydrat-Hydrochlorid-Resinat. Ob die Verfügbarkeit rezeptfrei oder verschreibungspflichtig ist, ist nicht bekannt und kann von Land zu Land variieren. Noscapin gibt es in Form von Lutschtabletten, Kapseln, Tropfen, Sirup und Zäpfchen.

Selbstmedikation als HSP-Therapie
Es gibt Einzelberichte zu Missbrauch von Noscapine, die Effekte angeblich ähnlich denen einer Alkoholvergiftung beschreiben.
Es gibt jetzt den Versuch von Menschen mit HSP, in Ländern in denen Noscapine als rezeptfreie Medizin zugelassen ist, einen "Do-it-yourself-Versuch" zu starten und das Medikament als HSP-Therapie auszuprobieren. Es gibt auch das Potenzial für Händler wie Online-Medikamentenverkäufer, den Wirkstoff für Menschen mit HSP anzupreisen, sowohl in den Ländern, wo es als Hustenmedizin zugelassen wie auch in Ländern, in denen es das nicht ist. Dort wo es nur auf Rezept erhältlich ist, kann es einen gewissen Schutz gegen den Zugriff für die Selbstmedikation bilden.

Zweck dieser Mitteilung
Die australische HSP- Forschungsförderungsgruppe ist der Ansicht, dass denjenigen, die nationale HSP Selbsthilfegruppen und internationale Gremien mit einem Interesse am Wohlergehen der HSP-Betroffenen führen, dieses Thema im besten Interesse der globalen HSP-Gemeinschaft bewusst gemacht werden sollte.
Aktuell haben wir keine Position die Aufmerksamkeit der HSP Gemeinschaft über die Zweckmäßigkeit oder auf die Frage darauf zu lenken. Die Bekanntmachung dieses Themas könnte durchaus zu mehr Selbstmedikation führen, als es sonst der Fall wäre. In unserem eigenen Land beschlossen wir, dieses Thema in unserer HSP-Community nicht zu veröffentlichen, da das Medikament für den Einsatz in Australien nicht zugelassen und daher nicht ohne weiteres verfügbar ist.