Hallo zusammen,
es gibt wieder Neues zu der Medikamentenentwicklung AKV9, das zuror NU9 hieß. Einige HSP'ler kennen diese Medikamentenfoschung recht gut. Zum einen, weil sie bei unserem Online-Meeting dabei waren, in dem die Forscherin Frau Prof. Dr. Ozdinler das Medikamnet und seine Zielsetzung vorstellte. Zum anderen, weil sie über unsere Seite das Potential dieses Wirkstoffs auch für uns HSP'ler erkannt haben.
Bei unserem Online-Meeting stellte es Frau Prof. Ozdinler dar, dass das Medikament bei HSP die eingetretene Degeneration rückgängig machen könnte. Das wäre natürlich ein Durchbruch für uns. Sie zeigte es aber auch auf, dass sie für die Testphasen, die vor der Medikamentenzulassung laufen müssen, große finanzielle Unterstützung benötigt. Uns allen war es leider klar, dass diese Unterstützung aus den bekannten Gründen nicht durch uns kommen wird. Jetzt aber haben es die Forscher gemeinsam mit den amerikanischen ALS-Erkrankten geschafft, vom "National Institute on Aging" ein Forschungsstipendium in Höhe von 7,3 Millionen US-Dollar zu gewinnen.
Ich habe dazu heute einen Artikel in Bionews, ALS news today gefunden. Unten stelle ich die automatische Übersetzung ein. Es bleibt uns im Moment nur zu hoffen, dass die nun startenden Studien bei ALS zu positiven Ergebnissen führen, so dass wir dann in ein paar Jahren auch davon profitieren können.
Alles Gute
Rudi
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Forschungsstipendium stellt 7,3 Millionen US-Dollar für die Entwicklung von NU-9 bereit
Forscher aus dem Nordwesten sehen mögliche Anwendungen bei ALS und anderen Krankheiten
von Katherine Poinsatte, PhD | 14. November 2024
Forscher der Northwestern University erhielten vom National Institute on Aging ein Forschungsstipendium in Höhe von 7,3 Millionen US-Dollar, um ihre Arbeit an NU-9, das in präklinischen Studien zur amyotrophen Lateralsklerose (ALS) vielversprechende Ergebnisse gezeigt hat, fortzusetzen und seine Wirksamkeit bei anderen neurodegenerativen Erkrankungen zu untersuchen.
Das Institut ist eine Abteilung der National Institutes of Health.
Akava Therapeutics entwickelt NU-9 für ALS unter dem Namen AKV9. Das Unternehmen wurde von Richard B. Silverman, PhD, einem Professor der Northwestern University, gegründet, der das Team mitleitete, das NU-9 und sein Potenzial für neurodegenerative Erkrankungen entdeckte. Das Unternehmen kündigte im August 2023 an, dass es eine klinische Phase-1-Studie mit AKV9 an gesunden Freiwilligen starten werde, nachdem die US-amerikanische Food and Drug Administration der Behandlung den Status eines neuen Prüfpräparats zuerkannt hatte.
„Wir sind von diesem Medikament sehr begeistert und schöpfen Hoffnung, dass es das Leben von ALS-Patienten und Patienten mit anderen neurodegenerativen Erkrankungen verbessern kann“, sagte Silverman in einem Pressebericht der Universität .
Viele neurodegenerative Erkrankungen, darunter auch ALS, sind durch die Ansammlung abnormaler Proteinklumpen in Nervenzellen gekennzeichnet. Diese toxischen Klumpen tragen vermutlich zur Funktionsstörung und zum Tod der Nervenzellen bei.
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„Wie Müll in einer Zelle“
Forscher entwickelten NU-9, nachdem sie mehr als 50.000 Verbindungen untersucht hatten, die die Aggregation des bei ALS häufig mutierten Proteins SOD1 hemmen und die Toxizität der abnormalen Klumpen verringern könnten. NU-9 ist eine optimierte Version einer der identifizierten Verbindungen.
Die Proteinklumpen „sind wie Müll in einer Zelle“, sagt P. Hande Ozdinler, PhD, Neurologieprofessor an der Northwestern University und Mitentwickler von NU-9. „Die Zellen können nicht aufräumen und ersticken schließlich“, sagt Ozdinler, der leitende Forscher des neuen Stipendiums. „NU-9 funktioniert, indem es das Haus putzt. Dann werden die Neuronen in den Gehirnschaltkreisen wieder gesund.“
Frühe präklinische Arbeiten unter der Leitung von Silverman und Ozdinler ergaben, dass NU-9 die Gesundheit der oberen Motoneuronen in ALS-Mausmodellen mit toxischen Klumpen der Proteine SOD1 oder TDP-43 wiederherstellte.
Obere Motorneuronen sind spezialisierte Nervenzellen, die Signale vom Gehirn an das Rückenmark senden, um willkürliche Bewegungen zu steuern. Die Degeneration dieser Nervenzellen tritt bei ALS früh auf, bevor Symptome sichtbar werden, aber bei der Arzneimittelforschung gegen ALS wurde die Verbesserung ihrer Gesundheit nie als mögliche Behandlungsstrategie in Betracht gezogen, so Akava.
NU-9 verbesserte auch die Integrität der Mitochondrien , der Kraftwerke der Zellen, und des endoplasmatischen Retikulums, das für die Produktion und Verarbeitung von Proteinen in diesen oberen Motoneuronen unerlässlich ist. Diese Zellorganellen sind bei ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen häufig dysfunktional.
„NU-9 wirkt auf einige der gemeinsamen Ursachen der Neurodegeneration, daher dachten wir, dass es über ALS hinaus eine breitere Wirkung haben könnte“, sagte Ozdinler. „[Frontotemporale Demenz] und Alzheimer-Krankheit haben viele Zellprobleme mit ALS gemeinsam. Beispielsweise betreffen alle drei Krankheiten Mitochondrien, das endoplasmatische Retikulum, Gehirnentzündungen und den Axontransport. Wenn NU-9 gegen diese Probleme bei ALS wirksam ist, ist es logisch, dass es auch bei ähnlichen Krankheiten wirksam ist.“
