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Ein Wirkstoff gefunden "Plattform zum Wirkstofftest für HSP"

BeitragVerfasst: Fr 16. Sep 2022, 15:58
von Rudi
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Liebe Mitglieder unserer Interessengemeinschaft „Ge(h)n mi HSP“,
liebe HSP-Betroffene Noch-Nichtmitglieder,
liebe Unterstützer des „Fördervereins für HSP-Forschung e.V.“,

bereits vor einigen Wochen hatten wir hier im Forum im Beitrag
"Neues zum Projekt >Plattform zum Wirkstofftest für HSP<" berichtet, dass das HSP-Forscherteam der Universitätsklinik zu Erlangen neue, gute Ergebnisse zu unserem Förderprojekt gemeldet hatte. Basis für unsere Nachricht war neben der Veröffentlichung erster Ergebnisse in der Wissenschaftszeitung Brain vor allem ein intensives und ausführliches Gespräch, das wir mit Frau Prof. Dr. Winner und Frau Dr. Rizo geführt hatten. Die Publikation in Brain und die diversen Zeitungsartikel in deutschen Fachzeitschriften stellten jedoch nur einen Teil der Information dar, die wir im Gespräch erhalten hatten.

Das durch uns geförderte Projekt trägt den Titel „Etablierung einer Plattform zur Testung von Mikrotubuli stabilisierenden Wirkstoffen zur Behandlung von SPG4-HSP“. Die Testung von Wirkstoffen konnte in der Brain-Publikation noch nicht thematisiert werden, weil diese Arbeiten noch nicht komplett abgeschlossen sind. Über erste Ergebnisse waren wir jedoch im oben angesprochenen Telefonat informiert worden. Weil es sich bei diesen Ergebnissen um sehr positive und Mut machende Resultate handelt, hatten wir darum gebeten, den aktuellen Arbeitsstand des Forschungsprojekts in einem Gespräch zu thematisieren, das wir als Video aufzeichnen wollten. Unsere Mitglieder und unsere Unterstützer sollen nicht unnötig lang auf die neuen Informationen warten. Der Bitte ist Frau Prof Dr. Winner gerne gefolgt.

Wir stellen das Video unten ein. Frau Prof. Dr. Winner zeigt die wesentlichen Schritte auf, die die Erlanger Forscher zur Erreichung der wichtigen Ergebnisse gegangen sind. Sie zeigt, wie die neuen Erkenntnisse gewonnen wurden, und wie daraus Messgrößen für die Effektivität von unterschiedlichen Wirkstoffen gefunden wurden. Es gibt ein klares, sehr positives Ergebnis in der Beurteilung einer Substanz, die ganz gezielt die durch das SPG4 verursachten Schädigungen am Nerv behandelt. Diese Ergebnisse müssen nun in nächsten Schritten wiederholt und bestätigt werden. Im Anschluss sollten bei positivem Ausgang präklinische Studien, also Studien am Tiermodell erfolgen.

Bis zum heutigen Zeitpunkt kann der Name des Präparates noch nicht benannt werden. Frau Prof. Dr. Winner bezeichnet ihn im Video als „Substanz B“. Wir sind uns aber sehr sicher, dass die Erlanger Forscher in ihrer nächsten Publikation zu unserem Förderprojekt den Namen der „Substanz B“ benennen werden.

Besonders hervorzuheben sind einige Kernaussagen von Frau Prof. Dr. Winner, die wir hier gerne hervorheben:
  • Unser Ziel ist es immer, für die Patienten etwas Neues zu generieren und unsere langfristiges Ziel ist es dann auch, diese Substanz in Patienten zu testen.
  • Videoausschnitt Ohne Ihre Förderung wäre dieser erste Schritt gar nicht möglich gewesen. Und insofern wäre es toll, wenn Sie HSP’ler uns weiter unterstützen.
Allen HSP’lern und allen Förderern sei auch an dieser Stelle für das großartige Engagement gedankt. Es ist sehr gut zu erkennen, wie umfangreich und wie aufwändig die HSP-Forschung ist. Es ist auch sehr gut erkennbar, dass die intensive Arbeit der Forscher gepaart mit der Spendenbereitschaft der HSP’ler zum Türöffner für neue Therapien werden kann.

Es ist sicher im Interesse aller HSP'ler, dass wir dieses Projekt gemeinsam weiterhin unterstützen. Allein durch die von Frau Prof. Dr. Winner beschriebene Beteiligung des "Endoplasmatischen Retikulums" ist es gut vorstellbar, dass auch einzelne, andere SPGs von den Fortschritten der Erlanger HSP-Forscher profitieren könnten.

Herzliche Grüße
Rudi und Lothar
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Gespräch mit Frau Prof. Winner zu großen Fortschritten in unserem Förderprojekt zur Testung von HSP-Wirkstoffen zur Behandlung von SPG4





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Re: Ein Wirkstoff gefunden "Plattform zum Wirkstofftest für

BeitragVerfasst: So 18. Sep 2022, 21:27
von fabian
:o Wahnsinnig spannend! Vielen Dank für das Teilen und den Einsatz! :)

Re: Ein Wirkstoff gefunden "Plattform zum Wirkstofftest für

BeitragVerfasst: Do 13. Okt 2022, 20:44
von Rudi
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Hallo zusammen,

auch beim HSP-Info-Tag in Bremen waren die Ergebnisse des Forschungsprojekts ein wichtiges Thema. Natürlich wurde von Herrn Dr. Regensburger, der selbst in Erlangen in der HSP-Forschung aktiv ist, erwartet, dass er etwas zum Projekt, zu den Hintergründen, zu den Erwartungen und den zukünftigen Arbeiten sagt. Er beschreibt die Ziele und die bisher gegangenen Schritte. Dabei geht er sowohl auf die festgestellte Störung des Calciumtransports wie auch auf die Rolle des endoplasmatischen Retikulums ,dem Stützgerüst der Zellen, ein. Gerade der letzte Punkt ist in meinen Augen für weitere Forschungsarbeiten wichtig, weil es zahlreiche HSP-Gene gibt, die an bzw. mit diesem Zellbestandteil arbeiten.

Ihr könnt das Statement von Herrn Dr. Regensburger
hier direkt aufrufen.

Herzliche Grüße
Rudi