Hallo zusammen,
in den letzten Wochen war es mit Neuigkeiten zu unserem Förderprojekt „SPG4-Wirkstofftest“ ruhig geworden. Dennoch haben unsere HSP-Forscher der Uniklinik zu Erlangen intensiv am Projekt weitergearbeitet. Sie haben zahlreiche, wichtige Gespräche mit der Pharmafirma geführt, die den Wirkstoff B herstellen und liefern kann. Einige dieser Gespräche fanden gemeinsam mit uns statt. Wir haben hier im Forum dazu bisher nicht berichtet, weil zwar Einzelergebnisse dieser Gespräche zum Teil sehr gut und motivierend aber andere Ergebnisse eher unbefriedigend und demotivierend waren. Ein klares und eindeutiges Bild, über das wir hätten berichten können, ließ sich nicht erkennen.
Von Frau Prof. Winner und Herrn Dr. Regensburger erhielten wir nun den aktuellen Bericht zum jetzigen Stand bezüglich der vorgesehenen Medikamentenstudie mit dem Wirkstoff B. Wir stellen ihr Schreiben hier ein:
Lieber Herr Kleinsorge, lieber Herr Riehl
Im Folgenden erhalten Sie ein Update zum Stand bezüglich des Wirkstoffs B:
Aktuell warten wir noch auf die Entscheidung des Unternehmens, das den Wirkstoff herstellt, ob es eine klinische Studie initiieren möchte. Die Wissenschaftlerin, die die Substanz entwickelt und erstmals beschrieben hat, ist an weiteren gemeinsamen Studien in Zellkultur interessiert und beabsichtigt, hierfür einen Antrag im Rahmen einer deutsch-israelischen Förderung einzureichen.
Derzeit sehen wir, abgesehen von regelmäßigen Rückfragen beim Unternehmen, nur begrenzte Möglichkeiten, das Projekt voranzutreiben. Konkrete Überlegungen zu Studienprotokollen für SPG4-Studien werden wir nach Herrn Prof. Winklers Rückkehr Ende Juni erneut gemeinsam besprechen.
Wir bedauern, dass wir aktuell keine konkreten Fortschritte berichten können; wir bleiben jedoch weiterhin engagiert und informieren Sie, sobald es Neuigkeiten gibt.
Mit freundlichen Grüßen aus Erlangen,
Beate Winner und Martin Regensburger
Natürlich hatten wir gemeinsam mit euch gehofft, dass wir heute schon weiter sind. Bei allen guten und intensiven Gesprächen mussten wir in den letzten Monaten erneut die Vielschichtigkeit und Komplexität in der Medikamentenentwicklung bei unserer HSP erkennen. Da sind zum einen die bekanntlich hohen Kosten von mehreren 100 Millionen Dollar in den Testphasen. Der größte Teil dieser Kosten muss von der Pharmafirma getragen werden. Zum anderen sind da auch die mengenmäßigen Daten, die aus der weltweiten Anzahl der behandelbaren SPG4-Patienten entstehen. Etwa ein Drittel aller HSP-Betroffenen hat die Mutation im SPG4-Gen. Dabei gilt zu beachten, dass es in vielen Ländern die Möglichkeit für genetische Nachweise nicht gibt. Da für den Einsatz eines Medikamentes der genetische Nachweis der SPG-Mutation zwingend notwendig ist, beeinflusst das die Auswahl der Menschen, die mit dem "Wirkstoff B" behandelt werden könnten. Die Menge dieser Patienten ist für Pharmafirmen wichtig, um den Einsatz der vielen hundert Millionen Dollar aus den Testphasen langfristig refinanzieren zu können.
Zusätzlich wurden in den vielen Gesprächen neben den Forschungsfragen auch zahlreiche andere Themen wie z.B. solche mit juristischer Natur angesprochen. Es ist erkennbar, wie vielschichtig und schwierig sich die Entwicklung eines HSP-Medikaments darstellt. Umso wichtiger ist es, dass Frau Prof. Dr. Winner und Herr Dr. Regensburger schreiben: „Wir bleiben jedoch weiterhin engagiert und informieren Sie, sobald es Neuigkeiten gibt.“
Natürlich informieren wir euch hier in unserem Forum, sobald es Neues gibt. Lasst uns weiter positiv und voller Hoffnung nach vorne schauen.
Herzliche Grüße
Rudi und Lothar
