Hallo zusammen,
das Interesse an unserem ersten Förderprojekt ist groß. Heute wurde ich angesprochen, warum denn überhaupt spezielle Studien an HSP-Zellen gemacht werden müssen, wenn doch mit der Zulassung der Wirkstoffe in der nächsten Zeit zu rechnen sei.
Bei der Antwort muss beachtet werden, dass die Zulassung der untersuchten Medikamente nicht für die HSP erfolgen wird. Die Zulassung wird nur für solche Krankheiten erfolgen, bei denen der Wirkstoff getestet wurde; also bei Mukoviszidose und bei Duchenne. Das hat auch einen ganz klaren und wichtigen Grund. Das Risikopotential muss bei der HSP gesondert bewertet werden. Die bei uns betroffenen Zellen sind Nervenzellen. Sie liegen im Gehirn und im Rückenmark. Bei Mukoviszidose und Duchenne ist das nicht der Fall. Die Versorgung der bei uns betroffenen Zellen mit Nährstoffen und / oder Wirkstoffen ist schwieriger als bei den übrigen Körperzellen (Stichwort: Blut-Hirn-Schranke). Das kann dazu führen, dass die notwendige Medikamentenmenge eine andere ist.
Zudem ist zu beachten, dass die bei uns betroffenen Gene zum Teil Zusatzfunktionen ausüben, die es bei den Genen für die beiden Testerkrankungen nicht gibt (Stichwort: AAA-Domain). Gerade wegen solcher Bedingungen ist es notwendig, dass die Versuche an den HSP-Zellen gemacht werden. Es wäre nicht zu verantworten, wenn uns Medikamente verabreicht würden, bei denen solche „HSP-relevanten“ Studien nicht gemacht worden wären. Das wissen unsere HSP-Forscher natürlich. Deshalb sind sie für uns aktiv! Die Tübinger Forscher müssen herausfinden, ob die neuen Wirkstoffe in unseren Zellen positiv wirken, oder ob sie ein Gefährdungspotential besitzen. Frau Dr. Schüle hat es in ihrem Beitrag so formuliert:
Sollten sich die neuen Wirkstoffe als wirksam bei der HSP erweisen, wäre dies ein entscheidender Schritt vor dem klinischem Einsatz.
Genau aus diesem Grund ist es erforderlich, dass die Arbeit im Team von Frau Dr. Schüle durchgeführt wird. Genau aus diesem Grund ist es erforderlich, dass wir dieses Projekt mit Spenden unterstützen.
Eine weitere Frage war, ob es denn aktuelle Ergebnisse zu den abgeschlossenen Ataluren-Studien bei PTC gibt. Die gibt es natürlich auf den Internetseiten von PTC. Ich habe unten einmal einen Teil davon in Deutsch eingestellt.
Sehr gute Infos zu den einzelnen Studien gibt es zudem auf der Seite der amerikanischen Behörde, die für die Zulassung von Medikamenten zuständig ist. Das ist die FDA (=Food and Drug Administration). Die Seite zu den Ataluren-Studien kann hier aufgerufen werden.
Nun der oben angesprochene Auszug aus der Seite von PTC. Zunächst der Link und dann die automatische, leicht korrigierte Übersetzung.
Herzliche Grüße
Rudi
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Quelle: http://www.ptcbio.com/ataluren
Abgeschlossenen klinischen Studien
Ergebnisse der Phase 2b in Nonsense-Mutation DBMD (DBMD = Muskeldystrophie Duchenne):
Die Phase-2b-Daten zur Wirksamkeit, die bei dem "World Muscle Society Congress 2010" vorgestellt wurden, zeigen, dass die Ataluren Behandlung den Verlust der Gehfähigkeit bei Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne, die durch eine Nonsensemutation erzeugt wurde, verlangsamt. Der primäre Endpunkt der Phase-2b-Studie war die Veränderung der 6-Minuten-Gehstrecke von der Basislinie bis 48 Wochen.
Phase 2a Ergebnisse in Nonsense-Mutation CF (CF= Mukoviszidose):
Veröffentlichte Daten aus den klinischen Studien der Phase 2a zu Ataluren bei Kindern und bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose, die durch eine Nonsensemutation erzeugt wurde, zeigten, dass die Verabreichung von Ataluren zur Herstellung von funktionellem CFTR-Protein (=das Protein, das durch die Genmutation bei Muko, fehlerhaft ist // Vergleich bei uns z.B. das Protein Spastin) führte und statistisch signifikante Verbesserungen in CFTR Chlorid-Kanal-Funktion bewirkte. Die Ataluren Behandlung war mit einer signifikanten Verringerung der Häufigkeit des Hustens und des Trends in Richtung Verbesserung der Lungenfunktion verbunden.
Nebenwirkungen und Sicherheitsprofil: In allen klinischen Studien bis heute wurde Ataluren, basierend auf dem Profil der unerwünschten Ereignisse, allgemeinen gut vertragen. Die mittlere Zustimmung war größer als 90% in allen bisher abgeschlossenen Studien.